美國FDA批準備思復聯(lián)合帕博利珠單抗用于特定膀胱癌患者

- 備思復聯(lián)合帕博利珠單抗成為首個且目前唯一獲批的圍手術期治療方案，與當前標準治療（單純手術）相比，可顯著改善順鉑不耐受肌層浸潤性膀胱癌患者的生存

- 該批準基于關鍵性 III 期 EV-303 研究亮眼的數(shù)據(jù)，與單純手術相比，該方案將復發(fā)、進展或死亡風險降低 60%，死亡風險降低 50%

- 該方案是用于該患者群體的首個且目前唯一的 ADC 與 PD-1 抑制劑聯(lián)合療法，并有望成為新的標準治療方案

紐約與東京，2025 年 11 月 25 日 -- 輝瑞公司（NYSE: PFE）與安斯泰來制藥集團（TSE: 4503，總裁兼首席執(zhí)行官：岡村直樹，" 安斯泰來 "）今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準備思復（維恩妥尤單抗），一種針對 Nectin-4 的抗體 - 偶聯(lián)藥物（ADC），聯(lián)合 PD-1 抑制劑帕博利珠單抗，用于不適合含順鉑化療的肌層浸潤性膀胱癌成人患者的新輔助治療，并在膀胱切除術后繼續(xù)作為輔助治療。這一圍手術期（手術前和手術后）治療方案的批準基于關鍵性 III 期 EV-303 臨床研究（亦稱 KEYNOTE-905）的結果，相關數(shù)據(jù)在 2025 年歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）大會主席研討會上公布。

西奈山蒂施癌癥中心泌尿生殖系統(tǒng)腫瘤內(nèi)科主任、Lillian and Howard Stratten 醫(yī)學教授、EV-303 研究主要研究者 Matthew Galsky 博士

" 肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者在膀胱切除術后仍有半數(shù)面臨復發(fā)風險，而其中許多患者無法耐受順鉑治療，這使得該領域數(shù)十年來缺乏新的治療選擇?；谠跓o事件生存期和總生存期方面的顯著獲益，維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗治療方案的批準滿足了這一關鍵的未滿足醫(yī)療需求，有望為患者帶來重要的臨床實踐變革。"

輝瑞首席腫瘤官、工商管理碩士，Jeff Legos 博士

" 這一批準比預期時間提前了數(shù)月，對順鉑不耐受 MIBC 患者而言，開啟了治療新紀元，這些患者的治療需求長久以來未得到滿足。備思復聯(lián)合帕博利珠單抗是首個且目前唯一獲得 FDA 批準、與單純手術相比顯示出有意義生存優(yōu)勢的圍手術期治療方案，有望重塑治療格局，為患者及其家庭帶來新的希望。"

在 EV-303 研究中，相比單純手術，圍手術期使用備思復聯(lián)合帕博利珠單抗治療使患者腫瘤復發(fā)、進展或死亡風險降低 60%，達到了事件無進展生存期（EFS）這一主要終點（風險比 [ HR ] =0.40；95% 置信區(qū)間 [ CI ] ：0.28-0.57；p<0.0001）。聯(lián)合治療組患者保持無事件狀態(tài)的概率為 74.7%，而單純手術組為 39.4%。聯(lián)合治療組的中位 EFS 尚未達到，而手術組為 15.7 個月。關鍵次要終點總生存期（OS）數(shù)據(jù)顯示，相比單純手術，圍手術期備思復聯(lián)合帕博利珠單抗治療使死亡風險降低 50%（HR=0.50；95% CI：0.33-0.74；p=0.0002）。聯(lián)合治療組患者的兩年生存概率為 79.7%，而單純手術組為 63.1%。聯(lián)合治療組的中位 OS 尚未達到，而手術組為 41.7 個月。

安斯泰來腫瘤開發(fā)部負責人、工商管理碩士 Moitreyee Chatterjee-Kishore 博士

" 該聯(lián)合方案在美國已經(jīng)成為局部晚期或轉移性尿路上皮癌中的標準治療，在此基礎上，備思復聯(lián)合帕博利珠單抗現(xiàn)在有望重新定義疾病更早階段的治療，成為順鉑不耐受 MIBC 患者目前唯一的抗體 - 偶聯(lián)藥物聯(lián)合 PD-1 抑制劑的方案。此次批準彰顯了我們堅定不移的承諾，拓展這一創(chuàng)新的聯(lián)合方案惠及更多符合條件的膀胱癌患者。"

EV-303 研究中的安全性與該聯(lián)合方案既往報告的數(shù)據(jù)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。在接受備思復聯(lián)合靜脈輸注帕博利珠單抗治療的患者中，最常見（≥20%）的不良反應包括實驗室檢查異常：血糖升高、血紅蛋白降低、天門冬氨酸氨基轉移酶升高、皮疹、丙氨酸氨基轉移酶升高、疲乏、瘙癢、肌酐升高、血鈉降低、淋巴細胞降低、周圍神經(jīng)病變、血鉀升高、脫發(fā)、味覺障礙、腹瀉、食欲減退、便秘、惡心、血磷降低、尿路感染、眼干和體重下降。聯(lián)合治療組中，任何原因導致的 ≥3 級不良事件（AEs）發(fā)生率為 71.3%，而手術組為 45.9%。

III 期 EV-304 臨床研究（亦稱 KEYNOTE-B15）正在評估備思復聯(lián)合帕博利珠單抗圍手術期治療順鉑耐受的 MIBC 患者。